東京都に本社を置くIPSEN株式会社（代表取締役社長：野田 征吾）は2026年11月13日、オジェンダ®（一般名：トボラフェニブ）の日本における販売を開始しました。

同剤は、BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫（LGG）を効能又は効果として、2026年9月16日に厚生労働省より製造販売承認を取得していました。BRAF融合遺伝子を有するLGGに対する分子標的薬として、日本で初めて使用可能となるII型RAF阻害薬です。

週1回経口投与の治療薬、2つの剤形を展開

低悪性度神経膠腫は、小児で最も頻度の高い脳腫瘍であり、患者の成長や発達、生活の質（QOL）に長期的な影響を及ぼす可能性があります。特に視神経経路や脳深部に発生した腫瘍では、視機能障害、神経認知機能障害、内分泌異常などが生じるとされています。

オジェンダ®は中枢神経系への移行性を有し、BRAF V600変異だけでなく、BRAF融合や再構成を含むRAF経路異常に対しても活性を示す治療薬です。ラインアップには「オジェンダ錠100mg」と「オジェンダドライシロップ300mg」の2剤形が用意されており、いずれも週1回の経口投与で使用されます。錠剤の服用が難しい低年齢の患者にも配慮した形となっています。

IPSEN株式会社の代表取締役社長である野田 征吾氏は、患者や家族の生活負担軽減に貢献できるよう医療関係者と連携しながら尽力していく意向を示しています。

海外試験データに基づく条件付き承認

低悪性度神経膠腫は患者数が限られる希少がんであり、日本人患者を対象とした臨床試験での十分なデータ収集が困難であることから、申請時点では日本人を対象とした臨床試験成績がありませんでした。そのため、海外第II相FIREFLY-1試験などの海外臨床試験成績に基づき、日本で条件付き承認されました。

FIREFLY-1試験は、BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する再発又は難治性低悪性度神経膠腫患者を対象とした国際共同多施設試験です。最新解析において、独立中央判定によるRANO-HGG基準に基づく客観的奏効率（ORR）は71.0%を示しました。なお、主な治療関連有害事象として毛髪色変化、血中クレアチンホスホキナーゼ増加、成長遅延、貧血などが報告されています。

承認条件として、日本国内の承認用法・用量での薬物動態試験や、日本人の対象患者を対象とした製造販売後調査の実施などが定められています。

安全性管理のための施設・医師要件

国内での薬物動態試験の結果が得られるまでの間、安全性管理と適正使用の観点から施設要件と医師要件が設定されています。

医師要件としては、以下の条件をいずれも満たす必要があります。

• 小児血液・がん専門医又は脳神経外科専門医であって、小児神経膠腫経験数3例以上を有するもの
• 製造販売業者提供の適正使用講習を修了している医師

施設要件としては、概ね15歳以下を対象とする場合は小児がん拠点病院、小児がん中央機関、小児がん連携病院1-A、その他に日本小児血液・がん学会又は日本脳神経外科学会が認めた施設が対象となります。概ね16歳以上を対象とする場合は、小児がん拠点及び連携病院、がんゲノム医療中核拠点病院等を含む特定のがん診療連携拠点病院、国立／公立がんセンター、医学部付属病院・研究所附属病院、脳神経外科専門研修基幹施設などが該当します。

企業概要とお問い合わせ先

IPSENは、オンコロジー、希少疾患、神経科学の3領域を展開するグローバル・バイオ医薬品企業です。

• 会社名：IPSEN株式会社
• 本社所在地：東京都
• 代表者：代表取締役社長 野田 征吾
• グローバル展開：40か国以上にチームを展開、100か国以上の患者へ医薬品を提供
• 上場市場：パリ（ユーロネクスト：IPN）、米国預託証券（ADR：IPSEY）
• ウェブサイト：ipsen.com
• お問い合わせ電話番号：03-6205-3483（メディカルインフォメーション、受付時間:平日 9:00～17:00）

本記事はIPSEN株式会社の発表をもとに作成されています。

Dellows News編集部

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