順天堂大学大学院医学研究科再生医学の田中里佳 教授らの研究グループは、難治性虚血性（非動脈硬化性）下肢潰瘍患者を対象としたRE-01（自己末梢血培養単核球細胞群）の有効性及び安全性を評価する医師主導治験（PHOENIX-RE Trial）を開始しました。本治験の治験届は、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出されています。従来の薬物療法では効果が不十分で血行再建術が困難な患者に対する有効性および安全性の確認を目的としています。

開発の背景と従来の課題

バージャー病や膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍は、血管炎や微小血管障害が主原因となるため有効な治療法がなく、悪化すると下肢切断に至る疾患です。発症年齢が若いために働き盛りの時期から生活困難となる事例もあり、切断となった場合の予後は極めて悪くなることから、切断を防ぐ有効な治療法の開発が求められています。

成人の末梢血単核球成分中にある血管内皮前駆細胞を用いた血管再生臨床試験では一定の安全性と有効性が報告されているものの、従来の血管再生治療には侵襲が高いという課題がありました。さらに、糖尿病患者や透析患者では幹細胞の数や血管・組織再生能が有意に低下するため、自己の細胞を用いた治療では十分な効果が得られない点も問題視されていました。

研究グループはこれらの課題に対し、少量の血液で多くの機能的な再生細胞を増幅できる無血清生体外培養増幅法（Quality and Quantity Culture: QQc）を開発しました。同手法で培養した細胞（MNC-QQ細胞）の臨床研究を経て培養方法を最適化し、品質のバラツキが少なく機能および生存率の高い細胞製品であるRE-01の製造に成功しました。

治験製品「RE-01」の特徴

RE-01は自己末梢血培養単核球細胞群であり、血管新生・再生作用によって組織中の血流量を増加させるほか、抗炎症作用や創傷治癒を促す作用を持つことが確認されています。これらの複合的作用により、炎症と虚血に起因する創傷の治癒が期待されています。

また、患者への侵襲を100-200mlの採血に留め、短期間で製造できる特徴があります。RE-01については、すでに第I相治験としてバージャー病、膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍患者を対象とした探索的試験が完了しており、ヒトにおける安全性が示されています。

医師主導治験の概要

本治験では、患者からの同意取得およびスクリーニング検査を経て、標準治療群とRE-01投与群へランダムに割り付けを行います。RE-01投与群には4週間に1回（合計3回）投与し、投与開始から約1年後まで経過観察を実施します。標準治療群となった患者も、条件を満たして希望した場合は約5か月以降にRE-01の投与を受けることが可能です。細胞投与の6-9日前に100～200mLの末梢血採血を行います。

• 期間：2026年6月～2028年9月
• 目標参加人数：10名（RE-01投与群　5例、標準治療群　5例）
• 実施医療機関：順天堂大学医学部附属順天堂医院、神戸大学医学部附属病院、群馬大学医学部附属病院、社会医療法人敬和会 大分岡病院

なお、本治験の詳細情報は臨床研究等提出・公開システム（jRCT）のページ（https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2033260076）で公開されています。本研究は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構再生医療等実用化研究事業および国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究希少疾病用再生医療品等開発支援事業の支援を受けて実施されています。

本記事は順天堂大学の発表をもとに作成されています。

Dellows News編集部

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