産業技術総合研究所（産総研）、TOPPANホールディングス、インプランタイノベーションズの研究チームは、小型のゲノム編集ツールの開発に成功しました。植物に感染するバクテリアのゲノム情報から見出したタンパク質を改良し、ヒト培養細胞において約60%のゲノム編集効率を確認しています。日本国内における既存の他者特許に抵触しないよう独自に設計・開発された技術で、医薬品開発や農作物の品種改良などへの応用が期待されています。

従来の課題と開発の背景

ゲノム編集は、生物のDNAの特定配列を改変する技術であり、医療や農業分野で活用が進んでいます。現在広く用いられている「CRISPR-Cas9」などのゲノム編集ツールは、分子サイズが大きいため細胞内に送り届けにくい点や、植物などの比較的低温な環境で編集効率が十分に発揮されにくいといった課題がありました。

また、既存の基盤技術の多くは海外で開発されたものであり、日本国内で商業利用する際には海外機関とのライセンス交渉や権利処理などの知的財産面での対応が参入のハードルとなっていました。

AIを活用した立体構造予測で新タンパク質を発見

研究チームは、既存特許の権利範囲を避けるため、アミノ酸配列ではなくAIを活用した立体構造予測プログラムを用いて新たなDNA切断タンパク質を探索しました。植物感染性バクテリアゲノムデータベースの機能未知遺伝子から立体構造モデルを作成し、既知のハサミ役タンパク質と類似した構造を持つ「TnpB-L」群とそのガイドRNAを見出しました。

TnpB-Lの多くはAgrobacterium属やRhizobium属などの植物感染性バクテリアに存在しており、分子サイズが小さい特徴を持っています。

半分以下の小型サイズで実用レベルの効率を実現

研究チームは、トマトの根などから単離される細菌由来の「AsaTnpB-L」に着目し、立体構造情報を基にアミノ酸変異を導入する改良を行いました。CRISPR-Cas9でハサミ役となるSpCas9タンパク質が1368アミノ酸であるのに対し、AsaTnpB-Lは約600アミノ酸と半分以下のサイズです。

改良を加えた結果、ヒト培養細胞において約60%のゲノム編集効率を達成したほか、植物細胞への適用可能性も実証されました。さらに、切断箇所の目印となるTAM配列を変更することにも成功し、標的とできるDNA配列の選択肢を広げる成果も得られています。

今後の展開と特許・発表情報

三者は、医薬品開発や農作物の品種改良を支えるプラットフォーム技術としての確立を目指し、日本発のゲノム編集技術として広く利用できる体制の整備を進めるとしています。また、環境や素材などの産業分野への展開に向けた実証研究も進める方針です。

本研究成果は日本において特許出願済みで、一部は特許登録されています。

• 特許番号：特許第7821459号
• 発明の名称：TnpB様RNAガイドヌクレアーゼ複合体
• 発明者：中村彰良、菅野茂夫、山本宏、光田展隆（産総研）、寺川輝彦、矢野翼、長谷川玲花（インプランタイノベーションズ）、伊藤誠一郎、白井尚美、二宮佑里（TOPPANホールディングス）

技術の詳細は、2026年9月の第43回日本植物バイオテクノロジー学会、同年10月のBioJapan、同年12月のBMB2026合同大会でそれぞれ発表される予定です。

本記事は産業技術総合研究所、TOPPANホールディングス株式会社、株式会社インプランタイノベーションズの発表をもとに作成しました。

Dellows News編集部

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