アレクシオンファーマの重症筋無力症治療薬クライジェファが国内製造販売承認を取得

アレクシオンファーマ合同会社は、クライジェファ®皮下注300mg（一般名：ゲフルリマブ、以下「クライジェファ」）について、全身型重症筋無力症（gMG）（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）を効能又は効果とする製造販売承認を取得した。本剤は、gMG患者さんに対する初めての二重結合ナノボディのC5阻害剤であり、週1回の自己皮下投与という治療選択肢を提供する。

国内での承認と薬剤の特徴

厚生労働省による今回の承認は、国際共同第III相臨床試験であるPREVAIL試験の結果に基づく。クライジェファは補体C5阻害剤であり、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性のgMG治療薬となる新規の二重結合ナノボディである。

本剤は終末補体カスケードの補体タンパクC5に結合することで作用する。さらに血清アルブミンと同時に結合することにより半減期が延長され、週1回の投与が可能となっている。

PREVAIL試験の治験医師である東京医科大学脳神経内科増田眞之客員教授は、週1回の自己投与が可能なC5阻害剤の承認によって成人患者に新たな選択肢が加わり、疾病負担の軽減や生活の質の向上に寄与すると述べている。また、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの最高経営責任者であるマーク・デュノワイエも、日本のgMG成人患者へ迅速かつ持続的な症状コントロールの提供が可能になるとコメントしている。

第III相PREVAIL試験の有効性と安全性

承認の根拠となったPREVAIL試験（ALXN1720-MG-301）は、gMGの成人患者を対象に北米、欧州、アジアおよび太平洋地域の20カ国で260人の被験者を登録して実施された。被験者はクライジェファ投与群またはプラセボ投与群に1:1で無作為に割り付けられ、26週間にわたり評価が行われた。

試験の結果、主要評価項目である26週目のMyasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）総スコアにおいて、プラセボと比較してベースラインからの改善を示した（投与群間差：-1.6［95%CI：-2.4、-0.8］、p<0.0001）。改善は1週目に認められ、26週目まで持続した。主要な副次評価項目であるQuantitative Myasthenia Gravis（QMG：定量重症筋無力症）総スコアにおいても、4週目に改善が認められ（投与群間差：-1.8［95%CI：-2.5、-1.1］、p<0.0001）、26週目まで持続した（投与群間差：-2.1［95%CI：-3.1、-1.1］、p<0.0001）。

有害事象（TEAE）が認められた被験者の割合は両群で同程度であり、大部分は軽度から中等度（グレード1または2）であった。主なTEAEは、クライジェファ群で注射部位反応（9.9%）、頭痛（9.9%）および背部痛（7.6%）、プラセボ群で頭痛（12.4%）、下痢（8.5%）および上気道感染（7.8%）であった。安全性プロファイルは、既存のC5阻害剤であるエクリズマブおよびラブリズマブのデータと一致していた。なお、本試験結果に基づき、米国、欧州連合（EU）、中国およびその他の国々でも製造販売承認申請中となっている。

全身型重症筋無力症（gMG）の概要

全身型重症筋無力症（gMG）は、筋機能障害と重度の筋力低下を特徴とする希少な自己免疫疾患である。日本では推定で21,000人の患者がgMGと診断されており、うち約18,000人が抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性とされる。

初期症状には不明瞭な会話、複視、眼瞼下垂、筋力低下などがあり、病気が進行すると嚥下障害、息切れ、極度の疲労、呼吸不全など重篤な症状につながる可能性がある。

発表企業について

本発表を行った各社の概要は以下の通り。

アレクシオンファーマ合同会社（本社：東京都港区、社長：濱村美砂子）

アストラゼネカの希少疾病部門アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（本社：⽶国ボストン）の日本法⼈。公式サイト：https://www.alexionpharma.jp/ 公式YouTubeチャンネル：@alexionpharma_japan

アストラゼネカ

英国ケンブリッジに本拠を置くグローバルなバイオ医薬品企業。公式サイト：https://www.astrazeneca.com ソーシャルメディア：@AstraZeneca

本記事はアレクシオンファーマ合同会社の発表をもとに作成。

Dellows News編集部

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