遺伝子治療による視覚再生の早期実用化を目指す株式会社レストアビジョンは、開発中の視覚再生遺伝子治療薬「RV-001」の第I/II相First-in-Human治験について、第80回日本臨床眼科学会で口頭発表が行われる予定であることを発表した。発表は2026年10月29日に国立京都国際会館にて、慶應義塾大学の栗原俊英准教授らによって行われる。本治験に関する学術学会での口頭発表は今回が初めてとなる。

初の学術学会口頭発表の概要

本学会発表は、2026年10月29日（木）に国立京都国際会館で開催される第80回日本臨床眼科学会のセッション「Very Interesting Presentation 1「網膜・IRD」」内で行われる。演題は「網膜色素変性に対するオプトジェネティクス遺伝子治療RV-001の第Ⅰ/Ⅱ相試験中間結果」で、演者は慶應義塾大学の栗原俊英准教授らが務める予定となっている。

株式会社レストアビジョンで代表取締役社長CEOを務める堅田侑作は、学術学会で初めて口頭発表が行われることについて、専門家と情報を共有して学術的な議論を深める貴重な機会になるとし、研究開発を支えた関係者への感謝とともに臨床開発を着実に進めていく旨を述べている。

視覚再生を目指すRV-001の仕組み

株式会社レストアビジョンのリードパイプラインであるRV-001は、AAV (Adeno Associated Virus)ベクターに独自の光センサータンパク質である「キメラロドプシン」を治療遺伝子として搭載した遺伝子治療薬である。

ヒトの網膜において光センサーの役割を担う視細胞が消失してしまう網膜疾患を主な対象疾患としており、硝子体内注射にてRV-001を投与し、残存する介在神経細胞内でキメラロドプシンを発現させることで視覚の再生を目指して開発が進められている。なお、本治験はキメラロドプシンを用いたオプトジェネティクス（光遺伝学）遺伝子治療として世界初の臨床試験とされている（慶應義塾大学医学部・慶應義塾大学病院が2025年2月13日に発表した「世界初の視覚再生治療製剤を目指した治験で1例目の患者への投与を完了」による）。

実施中の第I/II相臨床試験の内容

進行中の治験（第I/II相First-in-Human治験）は、進行した網膜色素変性症患者におけるRV-001の単回硝子体内注射の安全性および予備的有効性を評価する非盲検の用量漸増試験である。

国内の治験実施医療機関において、光覚なし（NLP）の患者が低用量コホートおよび高用量コホートに登録された。主要評価項目は安全性であり、探索的有効性評価には視力、全視野刺激検査（FST）、ならびに移動課題およびテーブルトップでの物体認識を含む機能的視覚検査が含まれている。

株式会社レストアビジョンの概要

株式会社レストアビジョンは、慶應義塾大学医学部と名古屋工業大学の共同研究成果をもとに、オプトジェネティクス技術の臨床応用による網膜疾患に起因する失明患者の視覚再生の実現を目指して2016年11月に設立された。

• 社　　　　名：株式会社レストアビジョン　(Restore Vision Inc.)
• 本社所在地：東京都港区虎ノ門1-17-1　虎ノ門ヒルズビジネスタワー15階
• 代表者：堅田　侑作（代表取締役社長CEO）、宮﨑　輝（代表取締役COO）
• 設　　　　立：2016年11月14日
• 事業内容：再生医療等製品の研究・開発
• ウェブサイト：https://restore-vis.com/

本記事は株式会社レストアビジョンの発表をもとに作成しています。

Dellows News編集部

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