米国のBelite Bio, Inc.は2026年10月14日（米国時間）、スタルガルト病1型（STGD1）の治療薬としてTinlarebantの製造販売承認申請を、シンガポール、英国、スイスの規制当局に提出した。同社の日本法人であるビライトバイオ株式会社が発表した。承認されれば、これら3カ国においてSTGD1に対する初めての承認治療薬となる見込みだ。

Access Consortiumを通じて3カ国の規制当局へ申請

今回の製造販売承認申請は、シンガポール保健科学庁（HSA）、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）、スイス医薬品庁（Swissmedic）の合意のもと、国際的な連携で審査を進める枠組みである「Access Consortium」を通じて提出された。

現在、シンガポール、英国、スイスではSTGD1に対する承認された治療法は存在しない。今回の申請は米国および日本での新薬承認申請に続くものであり、同社は3カ国での同時承認取得を目指すとしている。

治験薬Tinlarebantの特徴と指定状況

Tinlarebant（LBS-008）は、STGD1を対象に開発が進められている1日1回経口投与する治験薬である。STGD1はABCA4遺伝子の変異によって生じる希少な遺伝性網膜疾患で、進行性かつ不可逆的な視力低下をもたらす。

本剤は、発症や進行に関与するビタミンA（レチノール）由来の有害物質「ビスレチノイド」の眼内への蓄積抑制を目的としている。肝臓から眼へレチノールを運ぶ唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質4（RBP4）の濃度を低下させて一定水準に維持し、眼に供給されるレチノール量を調節することで、ビスレチノイドの生成抑制を目指す仕組みとなっている。なお、ビスレチノイドは萎縮型加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）の病態進行にも関与すると考えられている。

STGD1の治療薬として、米国でブレークスルー・セラピー指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を受けている。さらに、米国、欧州、日本、スイスで希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けているほか、日本では先駆的医薬品指定を受けている。

Belite Bio創業者・Tom Lin博士のコメント

Belite Bio, Inc.創業者・会長兼CEOのTom Lin博士は、今回の申請について世界中のSTGD1の患者にTinlarebantを届けるための重要な一歩であるとし、「Access Consortiumを通じた申請により、新たに3か国で同時に承認取得を目指します。今後は、各国の規制当局と連携しながら、承認審査に対応してまいります」とコメントしている。

ビライトバイオ株式会社は、米国カリフォルニア州サンディエゴに本社を置くBelite Bio, Inc.（Nasdaq：BLTE）の日本法人として2025年11月に設立された。

• 社名：ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan Inc.）
• 設立：2025年11月
• 本社所在地：東京都港区六本木6-10-1　六本木ヒルズ森タワー 16階
• 業種：第一種医薬品製造販売業
• 事業内容：日本における医薬品および関連サービスの研究・開発・製造・輸入・販売・流通・マーケティングに関する事業
• URL：https://belitebio.co.jp

本記事はビライトバイオ株式会社の発表をもとに作成しています。

Dellows News編集部

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