ビライトバイオ、スタルガルト病治療薬候補Tinlarebantの国内承認を申請

ビライトバイオ株式会社は2026年9月7日、スタルガルト病治療薬候補「Tinlarebant」について、厚生労働省に製造販売承認申請を行いました。本申請は第III相DRAGON試験の結果や、日本人青年期患者を対象としたPK試験成績（DRAGON II試験の一部）に基づいています。承認された場合、スタルガルト病に対する日本国内初の治療薬となる可能性があります。

スタルガルト病は、国の指定難病である「黄斑ジストロフィー」に含まれる疾患のひとつで、「ABCA4遺伝子」の変異によって発症する眼疾患です。発症は学齢期から社会に出る時期にあたることが多く、進学や就職の選択に影響が及ぶと言われています。潜在患者を含み世界で8,000～10,000人に1人が罹患していると推定されており（※）、国内の有病率も同程度と考えられているものの、初期症状が他の眼疾患と似ていることなどから実際に診断に至っているのは限定的と想定されています。

ビライトバイオ株式会社のジャパンプレジデントである綱場一成氏は、スタルガルト病が初めて報告されてから約117年間、承認された治療法が確立されていない状況が続いている（2026年9月現在）とした上で、今回の国内製造販売承認申請について、国内では初となる新たな治療選択肢を届けるための重要な一歩であると述べています。

※出典：Tanna P, Strauss RW, Fujinami K, Michaelides M. Stargardt disease: clinical features, molecular genetics, animal models and therapeutic options. Br J Ophthalmol. 2017;101(1):25-30.

DRAGON試験およびDRAGON II試験の概要

DRAGON試験は、スタルガルト病と確定診断された12〜20歳の青年期患者104例を対象に、Tinlarebant 5mgまたはプラセボを2:1に無作為に割り付け、24ヶ月間投与した国際共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第III相試験です（本剤群69例、プラセボ群35例）。米国、英国、ドイツ、フランス、ベルギー、スイス、オランダ、中国、香港、台湾およびオーストラリアの11の国・地域で実施されました。眼底自発蛍光画像における「境界明瞭な自発蛍光低下（DDAF）」を指標として評価した結果、Tinlarebant投与群では萎縮性網膜病変の拡大速度がプラセボ群と比較して35.7％抑制され、統計学的に有意な結果が示されました。

一方、DRAGON II試験は、日本人のスタルガルト病と確定診断された12〜20歳の青年期患者を対象とした第Ⅰ相試験と、日本人患者15例を含むスタルガルト病と確定診断された12〜20歳の青年期患者60例を対象に、Tinlarebantまたはプラセボを1:1に無作為に割り付け、24ヶ月間投与した国際共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第II/III相試験です。日本、米国および英国で実施され、2026年1月に患者登録を完了しました。日本人患者における有効性および安全性がDRAGON試験の結果と一貫しているかについては、今後得られる試験成績により確認するとしています。

Tinlarebantの作用機序と国内外での指定状況

Tinlarebant（LBS-008）は、スタルガルト病の発症・進行に関与するビタミンA（レチノール）由来の有害物質「ビスレチノイド」の眼内への蓄積を抑えることを目的に開発されている新規の経口治療薬です。肝臓から眼へレチノールを運ぶ唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質4（RBP4）の濃度を低下させ、一定の水準に維持することで眼に供給されるレチノール量を調節し、ビスレチノイドの生成抑制を目指しています。なお、ビスレチノイドは萎縮型加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）の病態進行にも関与すると考えられています。

Tinlarebantは、スタルガルト病の治療薬として米国でブレークスルー・セラピー指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を受けています。さらに、米国、欧州、日本、スイスで希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けているほか、日本では先駆的医薬品指定を受けています。

ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan）は、米国カリフォルニア州サンディエゴに本社を置く Belite Bio, Inc.（Nasdaq：BLTE）の日本法人として2025年11月に設立され、有効な治療手段が確立されていない眼疾患領域における新薬開発を推進しています。

社名：ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan）
設立：2025年 11月
本社所在地：東京都港区六本木6-10-1　六本木ヒルズ森タワー 16階
業種：第一種医薬品製造販売業
事業内容：日本における医薬品および関連サービスの研究・開発・製造・輸入・販売・流通・マーケティングに関する事業
URL：https://belitebio.co.jp

本記事はビライトバイオ株式会社の発表をもとに作成しています。

Dellows News編集部

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